07.11.2012 at 11:00 дп

Первое исследование генной терапии человека с помощью слюнных желез

1 Star2 Stars3 Stars4 Stars5 Stars (1 votes, average: 5,00 out of 5)
Loading ... Loading ...
by

По мнению ученых из Национального института стоматологических и черепно-лицевых исследований (NIDCR), отделения Национального института здоровья, генная терапия может быть выполнена безопасно с помощью человеческих слюнных желез. Этот вывод позволяют сделать результаты первого в мире клинического исследования генной терапии слюнной железы человека. Результаты, опубликованные на этой неделе в Трудах Национальной академии наук, также показывают, что перенесенный ген, аквапорин-1, имеет большой потенциал для выявления рака головы и шеи, а также определения людей, которые сражаются с хронической сухостью во рту. Аквапорин-1 кодирует белок, образующийся в естественных порах, чтобы помочь переместить жидкость, как это происходит, когда клетки слюнных желез выделяют слюну в рот. Первоначальные результаты могут расчистить путь для дополнительных исследований генной терапии в слюнных железах. Хотя ученые иногда забывают об этом, но слюнные железы представляют идеальную мишень для генной терапии. Они легко доступны, и как только ген вводят в железу, он не имеет очевидного пути для эвакуации в кровоток.

«Вы не можете себе представить, как зародилось это открытие: ученый записал идею на салфетке в 1991 году, а затем смог ввести ее в клинические испытания и помочь людям», — сказал Брюс Баум, ведущий автор исследования, посвятивший 21 год прогрессу генной терапии в слюнных железах. — «Может ли ученый придумать что-нибудь лучше?» Интерес Баума к оказанию помощи выжившим после рака головы и шеи проявился в начале 1980-х годов. Во время посещения пациентов в клинике NIDCR Баум столкнулся с многочисленными пациентами с раком головы и шеи, проходившими лучевую терапию, чтобы уменьшить размеры опухолей. Облучение, эффективное в лечении рака, попутно повреждало слюнные железы, ставя под угрозу их способность выделять слюну в рот. Баум сказал, что в то время он был полностью разочарован, потому что у него не было эффективного восстановительного лечения, чтобы предложить его большинству пациентов. Они избавились от рака, но облучение оставило их с постоянным ощущением пересохшего рта. Это снижало качество жизни и часто приводило к хроническим стоматологическим проблемам, таким как затрудненное глотание, воспаление, инфекция, неприятный запах изо рта и боль.

В начале 1990-х годов в генной терапии Баум увидел возможность изменить ситуацию. Первоначальный набросок процедуры на салфетке и 15 лет исследований – в результате Баум и его коллеги при исследованиях на животных собрали убедительные научные данные, подтверждающие, что аквапорин-1 создаст новые каналы для воды в непроницаемых слюнных железах, и клетки позволят воде течь через них. В 2008 году, после строгого обзора NIH в США, протокол был запущен для первого испытания на пациентах. Ученые делали 11 доз инъекции гена аквапорин-1 непосредственно в одну из околоушных слюнных желез, крупнейшей из основных слюнных желез человека. Ген был упакован в репликацию аденовируса, который служит причиной простуды. В соответствии с общепринятыми исследованиями генной терапии, вирус послужил вектором, или троянским конем, чтобы доставить ген в клетки, выстилающие слюнные железы.

Ученые обнаружили, что в течение первых 42 дней исследования у пяти его участников возросли уровни секреции слюны, а также появилось ощущение увлажнения и смазки во рту. Из шести человек, которые не испытали эффекта от генной терапии, ни один не имел серьезных побочных эффектов.

Перевод rusdental.ru, источник pharmpro.com

Leave a Reply

— required *

— required *